Información para pacientes

Oryzon tiene dos fármacos en fase de investigación clínica, Iadademstat (también conocido como ORY-1001), un inhibidor selectivo de LSD1 para cáncer, y Vafidemstat (también conocido como ORY-2001), un inhibidor dual de LSD1 y MAOB para enfermedades neurodegenerativas.

Oryzon ha llevado a cabo un primer estudio clínico de Fase I con Iadademstat (ORY-1001) en pacientes con leucemia aguda, y especialmente en aquellos que tienen una alteración en el gen MLL y otras alteraciones genómicas específicas. Recientemente Oryzon ha recibido la aprobación para llevar a cabo dos estudios de Fase IIa con Iadademstat: el estudio ALICE, para evaluar la seguridad , tolerabilidad , búsqueda de dosis y eficacia de Iadademstat en combinación con el tratamiento estándar con azacitidina en pacientes recién diagnosticados de Leucemia Mieloide Aguda (LMA) no elegibles para quimioterapia intensiva; y el estudio CLEPSIDRA, para evaluar la seguridad , tolerabilidad , búsqueda de dosis y eficacia de Iadademstat en combinación con platino-etopósido en pacientes de cáncer de pulmón de células pequeñas.

Con Vafidemstat (ORY-2001), Oryzon ha completado un estudio clínico de Fase I en voluntarios sanos, y ha iniciado y está reclutando pacientes en dos estudios clínicos de Fase IIa en Esclerosis Múltiple y en Alzheimer. Asimismo, Oryzon ha recibido recientemente la aprobación para llevar a cabo el estudio REIMAGINE, un estudio de Fase IIa que evaluará la seguridad, tolerabilidad y el efecto de Vafidemstat sobre la agresividad en pacientes de enfermedades neurodegenerativas (demencia de cuerpo de Lewy (DCL) y enfermedad de Alzheimer (EA)) y enfermedades psiquiátricas (Síndrome del espectro Autista (ASD), trastorno límite de la personalidad (TLP) y Síndrome de hiperactividad y déficit de atención adulto (THDA)).

Ambos medicamentos experimentales de Oryzon tienen como diana terapéutica la demetilasa específica de lisinas LSD1, una enzima crítica implicada en la regulación de histonas y en la remodelación de la cromatina, y al hacer esto, incide en la regulación de importantes genes implicados en el control de la diferenciación, supervivencia y proliferación celular.

Los compuestos de Oryzon son medicamentos en investigación, lo que significa que están siendo evaluados en ensayos clínicos y todavía no están disponibles para su uso fuera del marco regulador de la investigación clínica. La aprobación por parte de las autoridades regulatorias como la U.S. Food and Drug Administration (FDA) o la Agencia Europea del Medicamento (EMA) al final de su desarrollo clínico permitirá entonces y no antes que nuestros medicamentos estén disponibles para los pacientes que los necesitan.

Mientras tanto, nuestra prioridad está focalizada en avanzar en los ensayos clínicos y obtener los datos necesarios para la revisión y aprobación final de nuestros medicamentos por parte de las autoridades sanitarias. A continuación se incluye un resumen de los ensayos clínicos de los que Oryzon es sponsor.

 

Estudios en curso

Estudio SATEEN (SeguridAd, Tolerabilidad y Eficacia de un enfoque EpigeNético para el tratamiento de la esclerosis múltiple)

“Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, con 3 grupos y de 36 semanas de duración, para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR) y esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP)”.

Este es un estudio de Fase IIa para evaluar la seguridad y tolerabilidad y efecto clínico de Vafidemstat (ORY-2001) comparado con placebo en pacientes con Esclerosis Múltiple.

El estudio se lleva a cabo en España y los centros participantes son:

  • CEMCAT - Hospital Vall d’Hebron, Barcelona
  • Hospital Virgen de la Macarena, Sevilla
  • Hospital Josep Trueta, Girona
  • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol, Badalona
  • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe, Valencia
  • Hospital Regional Universitario Carlos Haya, Malaga
  • Hospital Puerta de Hierro, Madrid
  • Hospital del Mar, Barcelona

Estatus: actualmente reclutando pacientes

Para más información respecto a este estudio clínico, consulte el Registro de Estudios Clínicos de la UE.

 

Estudio ETHERAL (Epigenetic THERapy in ALzheimer’s Disease)

“Estudio multicéntrico, multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, 3 brazos paralelos, 24 semanas, para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de ORY-2001 en pacientes con Enfermedad de Alzheimer leve-moderada”.

Este es un estudio internacional y multicéntrico de Fase IIa para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de Vafidemstat (ORY-2001) comparado con placebo en pacientes con Alzheimer leve o moderado.

El estudio se lleva a cabo en España, Francia y Reino Unido, y los centros participantes actualmente activos y reclutando pacientes son:

  • Hospital Vall d’Hebrón, Barcelona,ES
  • Fundación ACE, Barcelona,ES
  • Hospital Santa Maria, Lleida,ES
  • CSM Alamedilla, Salamanca,ES
  • Quirón Salud Policlínica Guipúzcoa,ES
  • Sant Pancras Clinical Research, London,UK
  • Re:Cognition Health London,UK
  • Re:Cognition Health Guildford,UK
  • Re:Cognition Health Birmingham,UK
  • Re:Cognition Health Plymouth,UK
  • Kingshill Research, Avon & Wiltshire Mental Health Partnership NHS Trust, Victoria Centre, Great Western Site, Swindon,UK
  • Neurology Cognitiv Center - GH Lariboisière - Fernand Widal. Paris,FR
  • IM2A (Institut de la Mémoire et de la Maladie d'Alzheimer) Hopital de la Salpêtrière. Paris,FR

Estatus: actualmente reclutando pacientes

Para más información respecto a este estudio clínico, consulte el Registro de Estudios Clínicos de la UE.

 

Estudio REIMAGINE

“Ensayo unicéntrico, abierto, con 1 brazo, de 8 semanas de duración para evaluar la eficacia, seguridad y tolerancia de ORY-2001 en agresividad en población adulta con Enfermedad de Alzheimer, Demencia de Cuerpos de Lewy, Trastorno por Déficit de Atención e Hiperactividad, Trastorno Límite de la Personalidad y Trastorno del Espectro Autista”.

Este es un estudio de Fase IIa para evaluar la seguridad, tolerabilidad y el efecto de Vafidemstat (ORY-2001) en agresividad en pacientes con enfermedades neurodegenerativas (demencia de cuerpo de Lewy (DCL) y enfermedad de Alzheimer (EA)) y enfermedades psiquiátricas (Síndrome del espectro Autista (ASD), trastorno límite de la personalidad (TLP) y Síndrome de hiperactividad y déficit de atención adulto (THDA)).

El estudio se lleva a cabo en España en el Hospital Universitario Vall d´Hebrón de Barcelona

Estatus: actualmente reclutando pacientes

Para más información respecto a este estudio clínico, consulte el Registro de Estudios Clínicos de la UE.

 

Estudio ALICE (An AML trial with LSD1i in Combination with azacitidine in the Elderly)

“Estudio piloto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, búsqueda de dosis y eficacia de ORY-1001 en combinación con azacitidina en pacientes mayores con Leucemia Mieloide Aguda (AML) en primera línea terapéutica”.

Este es un estudio nacional, multicéntrico de Fase IIa para evaluar la seguridad, tolerabilidad, búsqueda de dosis y eficacia de Iadademstat (ORY-1001) en combinación con el tratamiento estándar con azacitidina para pacientes recién diagnosticados de Leucemia Mieloide Aguda (LMA) no elegibles para quimioterapia intensiva.

El estudio se lleva a cabo en España y los centros participantes son:

  • Hospital Universitario Vall d´Hebrón, Barcelona,ES
  • Hospital Universitario y Politécnico La Fe, Valencia,ES

Estatus: pendiente inicio reclutamiento

Para más información respecto a este estudio clínico, consulte el Registro de Estudios Clínicos de la UE.

 

Estudio CLEPSIDRA (A Combination trial of LSD1 and Etop-Platinum in Small Cell Lung Cancer in Biomarker-ID Relapsed pAtients)

“Estudio piloto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, búsqueda de dosis y eficacia de ORY-1001 en combinación con platino-etopósido en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas extendido y recidivante”.

Este es un estudio de Fase IIa para evaluar la seguridad, tolerabilidad, búsqueda de dosis y eficacia de Iadademstat (ORY-1001) en combinación con el tratamiento estándar con platino-etopósido en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas con enfermedad extendida y recidivante pero todavía elegibles para una segunda ronda de quimioterapia basada en platino-etopósido.

El estudio se lleva a cabo en España y los centros participantes son:

  • Centro Oncológico Clara Campal, Madrid,ES
  • Hospital Universitario y Politécnico La Fe, Valencia,ES
  • Hospital Universitario 12 de Octubre, Madrid,ES
  • Instituto Oncológico Dr. Rosell, Barcelona,ES

Estatus: pendiente inicio reclutamiento

 

Estudios finalizados

“Estudio en fase I de seguridad y farmacocinética humanas de ORY-1001, un inhibidor de LSD1, en leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria”.

Este es un estudio para establecer la farmacocinética (cómo procesa el organismo humano al medicamento) y la seguridad del nuevo medicamento contra el cáncer ORY-1001, en cáncer de sangre y de médula ósea, después de tratamiento o remisión. El estudio incluía una fase de extensión en una población de leucemia específica para la evaluación preliminar de la eficacia del medicamento. Este estudio, que se llevó a cabo en 10 hospitales en España, Francia y Reino Unido, ha finalizado y se presentó resultados preliminares del mismo en el congreso de la American Society of Hematology (ASH) en diciembre de 2016. La correspondiente publicación de los resultados finales en una revista científica está en preparación.

Para más información respecto a este estudio clínico, consulte el Registro de Estudios Clínicos de la UE.

 

“Estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de dosis orales únicas y múltiples de ORY-2001 en sujetos sanos hombres y mujeres y en población anciana".

Este es un estudio en Fase I que se llevó a cabo en el Hospital de St. Pau de Barcelona en voluntarios sanos para valorar la seguridad y la farmacocinética del nuevo medicamento ORY-2001. El estudio ha finalizado y los resultados finales se presentaron en la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer (AAIC) en julio de 2017. Dichos resultados se publicarán próximamente en una revista científica